Kaftrio : une lueur d'espoir pour les patients atteints de mucoviscidose

Un nouvel espoir émerge pour les patients français atteints de mucoviscidose, maladie génétique dévastatrice affectant les systèmes respiratoires et digestifs. Le Kaftrio, développé par le laboratoire américain Vertex, est désormais accessible dès l'âge de 2 ans. Pour 85% des patients porteurs de la mutation F508del, ce traitement pourrait faire passer la mucoviscidose d'une maladie souvent fatale en une pathologie chronique stabilisée.

Cependant, pour les 15% de patients non éligibles au Kaftrio en raison de mutations différentes, le combat continue. Des efforts sont en cours pour trouver des solutions, et la recherche explore des pistes telles que la correction des altérations moléculaires rares et l'administration de molécules d'ARN messager, tirant parti des avancées récentes dans le domaine des vaccins contre le Covid.

Pour rappel, en France, on estime qu'environ 200 enfants naissent chaque année avec la mucoviscidose, soit en moyenne un nouveau-né sur 4 500.*